近日，南開大學藥學院研究項目“基於‘病理-藥理機製平移’結合‘老藥新用’的藥物研發技術及應用”獲得中國發明協會“發明創業獎成果獎”一等獎。

　　經典新藥發現流程耗時長、成本高，藥物研發的效率和成功率均較低。提高藥物開發的速率和成功率是藥物研發領域亟需解決的“卡脖子”問題。基於上述背景，南開大學藥學院作為第一完成單位，與天津國際生物醫藥聯合研究院共同開發了基於“病理-藥理機製平移”結合“老藥新用”的藥物研發技術，用於臨床亟需藥物的開發。利用該技術可以從已上市藥物、進入臨床的創新藥物或天然產物來源藥物中快速發現藥物的新適應症，提高藥物研發的效率和成功率，助力新藥研發。

　　該藥物研發技術構建了病理導向、藥物作用靶點導向以及臨床循證研究導向三位一體的創新藥物研究體係，提高了藥物研發的效率和成功率。該技術主要基於現有藥物數據庫，藥物作用機製，疾病病理機製網絡，多維組學數據分析、化學生物學藥物靶點研究、虛擬篩選對接等方法建立藥物藥理和疾病病理機製的交叉分析網絡，從病理-藥理結合角度篩選到針對相應疾病的上市藥及中藥單體；利用分子-細胞-模式動物的係列疾病模型對初篩分子進行臨床導向的藥理研究，並建立臨床前-臨床循證研究。由於“老藥”的臨床前及臨床安全性均已經過大量驗證，發現老藥的新用途將可以大大縮短安全性評價在臨床前研發所占時間，提高新適應症研發效率和成功率。此外，基於以臨床循證研究為導向的藥物重定位策略，可以對“老藥”的副作用進行進一步分析，通過代謝組學、高分辨質譜等技術找到發揮副作用的主要成分，並通過給藥方式改變或者化學結構修飾的方法，將藥物的副作用轉變為其主要藥效學作用，進行進一步的臨床前及臨床研究，成為創新藥物開發的新型有效路徑。

　　該技術體係已經應用到多個臨床亟需的藥物研發項目中，所開發的藥物獲得國內臨床試驗批件2項並進入臨床試驗階段，助力新藥國際臨床試驗的開展；同時，也開發了多種中藥單體的新用途，為這些藥物進入臨床奠定了基礎。基於該技術申請發明專利34項，獲得授權13項（國際專利5項），承擔國家級、省部級項目5項。

　　據中國發明協會網站介紹，發明創業獎於2005年由國家科技部批準，由中國發明協會設立，是首個為發明家設立的國家最高獎項。