近日,由上海安集協康生物技術股份有限公司申辦,同濟大學醫學院神經內科專家靳令經教授牽頭的“人源神經幹細胞治療早發型帕金森病伴運動並發症的安全性與初步有效性評價”臨床研究完成數據鎖庫和盲態審核,這標誌著同濟大學附屬同濟醫院通過國家衛健委備案審查的幹細胞臨床研究課題正式進入收官階段。該項研究是我國首個完成的神經幹細胞備案臨床研究項目,也是世界上首個完成的幹細胞經鼻腔給藥治療早發帕金森病的臨床研究。
帕金森病(Parkinson’s disease, PD)是一種常見的中老年變性疾病,主要源於患者大腦黑質多巴胺能神經元變性、壞死,多巴胺遞質釋放量減少,導致震顫、動作緩慢等現象。隨著疾病進展,患者的生活自理能力逐漸下降,給家庭與社會帶來沉重負擔。一般把50歲以前起病稱為早發型PD,50歲以後發病稱為晚發型PD,早發型PD患者有較明顯的遺傳易感性和家族聚集性,相對病程更長,對患者生活影響大。
該項研究於2019年6月通過國家備案,同年9月10日正式啟動,2020年7月完成全部入組,共納入早發型PD患者24例。所有受試者連續4周經鼻腔滴入神經幹細胞或安慰劑,在治療前和治療後第1、3、6和12個月分別進行安全性和有效性評估,目前已完成全部隨訪,正在對數據進行彙總分析。
神經幹細胞(NSCs)具有自我更新和分化潛能,能被誘導分化成神經元、星形膠質細胞和少突膠質細胞,也可以通過分泌神經因子、激活內源神經幹細胞等機製促進神經修複,在神經係統疾病的治療上具有良好前景。目前通過國家衛健委備案的神經幹細胞臨床研究項目還包括治療帕金森病、缺血性腦卒中、小兒腦癱等方向,這一領域的進展將為患者帶來新的希望。
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